Bohater Borys

Kim jest Bohater Borys

Ta wiadomość jest od Bohatera Borysa, który jak każdy Bohater ma swojego śmiertelnego Wroga. Jest nim nieuleczalna choroba genetyczna zwana leukodystrofia metachromatyczna (MLD). To rzadkie schorzenie należy do grupy chorób spichrzeniowych, tzw. chorób zanikowych, które najczęściej dotyka dzieci. 

W wyniku błędu w jednym z genów organizm Borysa nie produkuje specjalnego enzymu (arylosulfatazy A – ARSA), co powoduje nadmierne nagromadzenie (spichrzanie) i nieusuwania z Jego mózgu sulfatydów (rodzaju tłuszczów). Po kilku latach ich sukcesywnego odkładania i normalnego rozwoju dziecka (bezobjawowo chorego na MLD), dochodzi do stopniowego zanikania kolejnych funkcji jego organizmu – dziecko  zaczyna cofać się w rozwoju – pierwszy cierpi układ motoryczny (nogi, ręce), potem zanika mowa, słuch, wzrok, zdolność jedzenia i oddychania, aż do śmierci w wyniku odkorowania mózgu.

Choroba do końca 2020 roku postrzegana jest nieuleczalna i nie ma na nią lekarstwa. W grudniu 2020 r. Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła terapię genową (GT) o nazwie handlowej Libmeldy. Więcej informacji dostępnych jest na stronie EMA oraz Orchard Therapeutics Natomiast najbardziej powszechną metodą walki z MLD jest przeszczep szpiku lub komórek macierzystych.

Kady grosz pomoże Bohaterowi Boryswi w walce z chorobą.